Stage master 1 – Thérapie génique par trans-épissage pour la maladie de Huntington
La maladie de Huntington est une maladie génétique neurodégénérative pour laquelle il n’existe pas de traitement et qui est causée par une mutation du gène codant la huntingtine. Cette mutation correspond à une expansion de la répétition CAG présente dans l’exon 1 de ce gène. Elle mène à la synthèse […]